默沙东两款重磅罕见病创新药物欣瑞来®(注射用索特西普)和维利瑞®(贝组替凡片)纳入2026国家医保药品目录
截至目前默沙东共有22款产品被纳入国家医保药品目录
上海2026年11月14日 美通社 -- 默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)宣布,全球首个且目前唯一【1】针对肺动脉高压(PAH)潜在病理生理机制的激活素信号传导抑制剂欣瑞来®(注射用索特西普),以及全球首个且目前唯一【2】缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂维利瑞®(贝组替凡片),正式纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2026年)》。欣瑞来® 与维利瑞®也是默沙东在今年进博会上重点展示的两款产品。
“默沙东多款创新药物在今年的医保目录调整中取得进展,其中针对被称为 ‘心血管系统的癌症’ 的PAH及罕见肿瘤von Hippel-Lindau(VHL)病的两款创新药物已成功纳入新版国家医保目录,彰显了中国政府对创新药物的认可,以及持续增进人民健康福祉的坚定决心,也体现了默沙东长期聚焦临床未尽之需、携手中国政府提升罕见病患者用药保障的坚定承诺。”默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示,“默沙东始终以患者需求为中心,持续打造多元产品管线,加速前沿创新药物的研发、引入与落地,协同构建多层次保障体系,推动更多突破性治疗方案惠及中国患者,助力实现 ‘病有所医、医有所保’。”
欣瑞来®(注射用索特西普)
欣瑞来®(注射用索特西普)是针对PAH潜在病理生理机制的激活素信号传导抑制剂,截至目前,已在华获批用于治疗WHO功能分级(FC)II-IV级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者,以改善患者的运动能力和WHO功能分级【3】。 其通过重新平衡血管促增殖和抗增殖信号,改善血管和右心室重塑,从根源改善疾病【4】,【5】。此次纳入国家医保目录的支付范围为:“WHO功能分级(FC)II-III级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者”。
作为该领域具有里程碑意义的创新突破【6】,欣瑞来®(注射用索特西普)为长期面临治疗瓶颈的患者群体提供了新的治疗选择。欣瑞来®(注射用索特西普)被成功纳入国家医保目录,距离其在中国境内获批上市仅10个月。
维利瑞®(贝组替凡片)
维利瑞®(贝组替凡片)是全球首个且目前唯一HIF-2α抑制剂,截至目前,已在华获批适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者【7】;以及用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)青少年及成人患者 。此次纳入国家医保目录的支付范围为:“不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的成人患者”。
HIF-2α是VHL病相关肿瘤发生的主要驱动因子【8】,【9】,【10】,而缺氧诱导因子(HIF)的发现及细胞感知和适应氧气供应机制在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖【11】。维利瑞®(贝组替凡片)为长期面临多器官肿瘤反复发生、需反复接受手术治疗的VHL患者带来了创新治疗选择,此次纳入国家医保药品目录,将进一步提升其可及性与可负担性,有望帮助更多VHL患者减轻长期治疗负担,实现更持续的疾病管理和长期获益。
此外,默沙东抗病毒药物德思卓®(多拉米替片)成功续约。至此,默沙东共有22款产品被纳入国家医保药品目录,覆盖肿瘤、肺动脉高压、抗感染、糖尿病和麻醉等多元治疗领域。
【1】 截至2026年9月10日
【2】 截至2026年9月23日
【3】 注射用索特西普说明书
【4】 McLaughlin VV, Hoeper MM, Badesch DB et al. Sotatercept for Pulmonary Arterial Hypertension within the First Year after Diagnosis. N Engl J Med 2025; 393: 15991611.
【5】 Humbert M, McLaughlin V, Gibbs JSR et al. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension: PULSAR open-label extension. Eur Respir J 2023; 61.
【6】 Salibe-Filho W, Zorze Rossetto N, Tatagiba LS et al. Evaluating sotatercept in the treatment of pulmonary arterial hypertension. Future Cardiol 2026; 22: 463472.
【7】 贝组替凡片说明书
【8】 Shepherd STC, Drake WM, Turajlic S. The road to systemic therapy in von Hippel-Lindau (VHL) disease: Are we there yet?【J】.Eur J Cancer. 2023;182:15-22.
【9】 William Y Kim, Michal Safran, Marshall R M Buckley,et al.Failure to prolyl hydroxylate hypoxia-inducible factor alpha phenocopies VHL inactivation in vivo【J】. EMBO J. 2006 Oct 4;25(19):4650-4662.
【10】 Chuan Shen, Rameen Beroukhim, Steven E Schumacher, et al. Genetic and functional studies implicate HIF1α as a 14q kidney cancer suppressor gene【J】. Cancer Discov. 2011 Aug;1(3):222-235.
【11】 Nanduri R Prabhakar. 2019 Nobel Prize in Physiology or Medicine【J】. Physiology (Bethesda). 2020 Mar 1;35(2):81-83.
